Fármacos y tratamientos prodigiosos


Si la investigación para conocer el origen de las enfermedades ha dado un salto de gigante en los últimos cien años, no ha sido menor el avance en el desarrollo de fármacos más efectivos. Como las farmacoperonas: moléculas nuevas que se utilizarían contra un amplio grupo de dolencias cuyo denominador común es una deficiencia en el plegamiento de las proteínas. Esta «disfunción» hace que las propias proteínas no ejecuten sus tareas. Así sucede, por ejemplo, en la enfermedad de Parkinson, en la de Alzheimer o en la fibrosis quística. 

La ventaja de los nuevos fármacos, subraya la revista PNAS, es que se adaptan a cada proteína y hacen que la célula la reconozca como «buena» y le permita realizar su función normal. La experimentación en laboratorio logró que ratones con una mutación que los hacía estériles recuperaran completamente su fertilidad.

Un efecto «reparador» que también se viene estudiando en la microbiota intestinal: esa gigantesca comunidad de bacterias que se aloja en nuestro intestino —llevamos en nuestro cuerpo más microbios que células—, esenciales en la fisiología y el desarrollo de muchas enfermedades. Entre ellas, el cáncer. Así lo confirma un estudio en Science donde investigadores de Estados Unidos y Francia demuestran cómo el tamaño de los tumores se reduce considerablemente en los ratones que mantienen intacta su microbiota intestinal, y viceversa: la presencia de determinadas bacterias «comensales» resulta crucial para que el sistema inmune genere células que ataquen al tumor.

Toda una revolución en el tratamiento del cáncer, al igual que uno de los últimos trabajos sobre terapia génica aplicada a problemas de ceguera y que parece anunciar la curación de gran parte de los problemas de visión en humanos. El «milagro» ha llegado de la mano de la modificación de un virus al que se ha hecho evolucionar para que sea capaz, tras inyectarlo en el ojo humano, de viajar desde el líquido interior hasta la retina, entrar en ella e introducir un gen terapéutico en las zonas más profundas. Una epopeya cuyo resultado en ratones ha sido espectacular. De hecho los animales, con enfermedades similares a distintas cegueras humanas, recuperaron la visión normal. El avance se ha corroborado en primates, de modo que su aplicación clínica podría encontrarse cerca.

Encarar creativamente cualquier enfermedad puede dar frutos tan interesantes como el proyecto de crowdfunding (micromecenazgo) impulsado por la Clínica Universidad de Navarra para luchar contra la malaria. Los investigadores han ideado un implante cilíndrico de silicona de dos milímetros de diámetro que se coloca mediante una inyección subcutánea en el brazo. Su composición combina silicona e ivermectina, una droga segura utilizada para el control de enfermedades parasitarias. El objetivo es que los mosquitos que propagan la malaria mueran al picar a la persona que tenga el implante. Un pequeño artilugio que podría acabar con una estadística fatal, porque la malaria provoca, solo en el África subsahariana, la muerte de un niño cada minuto.