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The Ethical Implications of Gene Therapy

Creación: Grupo europeo de ética de las ciencias y de las nuevas tecnologías
Fuente: Grupo europeo de ética de las ciencias y de las nuevas tecnologías
Lengua original: Inglés y francés.
Copyright del original: Comunidades Europeas
Traducción castellana: No
Fecha: 13 de diciembre de 1994
Comprobado el 11 de marzo de 2003


The Ethical Implications of Gene Therapy

Reference: Commission request for an opinion dated 23 September 1993

Rapporteur: Prof. Luis Archer

The Group of Advisers on the Ethical Implications of Biotechnology of the European Commission:

- Having regard to the request of the Commission of 23 September 1993 for an Opinion on gene therapy;

- Having regard to the Treaty of European Union and in particular articles 129, 129A and Article F.2 of the Common Provisions;

- Having regard to the European Regulations in particular the Council Directives on genetically modified (micro) organisms 90/219/EEC and 90/220/EEC and relevant product legislation;

- Taking account of the statements expressed by the European institutions, the Council of Europe, the UNESCO and other international or national ethics committees;

- Having heard the report on "Ethical Aspects of Gene Therapy" by the rapporteur Prof. Luis Archer; considering that:

1.1 Scientists generally agree that somatic gene therapy is one of the most promising ways of allowing to alleviate, to cure or to prevent a growing number of genetic as well as acquired diseases, including cancer and even perhaps AIDS. Somatic gene therapy has indeed recently entered the clinical setting as a highly experimental therapeutic procedure. An important and long lasting research effort is still required before routinely performed medical applications can be envisaged.

1.2 As somatic gene therapy is highly experimental, the ethical principles to be respected are at the very least all those applying to good clinical practice concerning research involving human subjects (namely, informed consent of the patients with special care for children and incapacited persons, review of research protocols by an independant and multidisciplinary body, such as an ethics committee, proportionality of risks and benefits, confidentiality, etc…). In this respect, there is, concerning gene therapy, a tendency in many countries to reinforce the initial action of local committees by national supervisory bodies.

1.3 Specific regulations concerning genetically modified organisms (directives 90/219/EEC and 90/220/EEC as well as product legislation) have been adopted to fulfill safety requirements. These regulations do apply to certain research and development aspects relevant to gene therapy, but not to clinical trials in the context of gene therapy.

1.4 At its present stage, gene therapy focuses on serious diseases for which there is no other effective available treatment. In the future, therapeutic indications may be widened.

1.5 Somatic gene therapy has not only short tem, but also individual and social long term consequences. Its cost is at present high but could become much lower in the future. In this respect, I should also be in mind that rare diseases are of little interest for pharmaceutical industry compared to more frequent diseases.

Both these points raise the problem of equal access to treatment.

1.6 As somatic gene therapy applications are in the long term bound to be quite important, the use of new therapeutical products will be of great interest for the development of European Union biotechnological industry. Public control of the production and distribution processes is already exercised in some European countries and will be influenced by the recently established European Agency for the Evaluation of Medicinal Products.

1.7 Germ line gene therapy, which implies the attempt to cure or prevent transmission to future generations of gene defects resulting in serious diseases, raises considerable and controversial ethical problems. Although many discussions are already going on in various fora, the scientific basis and the technical feasibility of germ line gene therapy are far from being established. The possible transmission of the modification to future generations raises specific philosophical questions. Therefore, no proposal for clinical experimentation of germ line gene therapy on humans is at present even contemplated.

1.8 There are high expectations raised by the prospect of treating or preventing serious and widespread diseases. The public has often either too high expectations or needless concerns.

The Group Submits to the European Commission the Following Opinion:

2.1 Somatic gene therapy should be encouraged at different necessary levels (basic research, clinical trials, biotechnology), by supporting research actions (especially at European level by means of the Community Research Programmes in Biomedicine and Health, involving also research on bioethics), organizing training and exchange programmes for researchers and students, and by any other appropriate means.

2.2 The ethical evaluation of somatic gene therapy protocols requires processes assuring quality, transparency and efficiency of this evaluation without introducing any unnecessary delays to the treatment of patients. In addition to local review systems, a national supervisory body is important to evaluate as thoroughly as possible this experimental technology.

The harmonization and partial standardization of all European evaluation processes could be helpful especially for research carried out at European level.

2.3 To consider the specific problems linked to the use of genetically modified organisms in the context of gene therapy implies a national or even European control of clinical trials. Relevant regulations for this purpose could be elaborated at a European level.

2.4 Because of its present risk assessment, somatic gene therapy should be restricted to serious diseases for which there is no other effective available treatment. The widening to other possible therapeutical indications could be considered, indication by indication, with an evaluation of the medical as well as ethical aspects.

2.5 Appropriate measures should be taken to assure equal access to gene therapy within the European Union. In addition, according to this equal access principle, a special status could be attributed at European level to orphan drugs and diseases as already done within the Biomedical and Health Research Programme of the European Commission.

2.6 To guarantee transparency and to fulfill the objectives of the European construction by involving the citizens, special regulations should provide for evaluation at European level of the risks and results of gene therapy technology.

The conclusions of this evaluation must be regularly published to allow public scrutiny and encourage public debate.

2.7 Because of the important controversial and unprecedent questions raised by germline therapy, and considering the actual state of the art, germ line gene therapy on humans is not at the present time ethically acceptable.

2.8 It is vital importance that, simultaneously, public information and education are promoted, so that the public gains an objective and correct picture of the possibilities and limitations of gene therapy and related developments. The issue of gene therapy requires a didactic as well as a democratic approach, involving a close participation of European citizens.

In accordance with its terms of reference, the Group of Advisers on the Ethical Implications of Biotechnology hereby presents this Opinion to the European Commission.

The Members:

Anne McLaren, Margareta Mikkelsen, Luis Archer, Octavi Quintana-Trias, Stefano Rodota, Egbert Schroten, Dietmar Mieth, Gilbert Hottois

The Chairman, Noëlle Lenoir


Les Aspects Ethiques de la Thérapie Génique

Référence: Avis demandé par la Commission européenne le 23 septembre 1993

Rapporteur : Prof. Luis Archer

Le Groupe de Conseillers pour l'Ethique de la Biotechnologie de la Commission européenne:

- vu la saisine de la Commission du 23 septembre 1993, demandant un avis pur la thérapie génique,

- vu le Traité de l'Union européenne, et notamment ses articles 129, 129A et l'article F paragraphe 2 des Dispositions communes,

- vu la réglementation européenne, en particulier les Directives du Conseil sur les (micro)organismes génétiquement modifiés 90/219/CEE et 90/220/CEE et la législation relative à la sécurité des produits,

- vu les différents textes émanant des institutions européennes, du Conseil de l'Europe, de l'UNESCO et des comités d'éthique nationaux et internationaux intéressant la thérapie génique,

- le rapport de M. Luis Archer sur "Les aspects éthiques de la thérapie génique" entendu.

Considérant les points suivants:

1.1 Les scientifiques s'accordent, en général, à considérer la thérapie génique somatique comme l'une des voies les plus prometteuses pour soulager, guérir ou prévenir un nombre croissant de maladies non seulement génétiques mais également acquises, y compris le cancer et peut-être même le SIDA. La thérapie génique somatique vient d'ailleurs d'entrer en phase clinique, mais en tant que procédure thérapeutique encore très expérimentale. Il faudra encore consentir un effort important et soutenu en matière de recherche avant de pouvoir l'envisager en tant que pratique médicale de routine.

1.2 Compte tenu du fait que la thérapie n'en est encore qu'à un stade très expérimental, les principes éthiques à respecter doivent englober au minimum tous ceux régissant les bonnes pratiques cliniques en cas d'expérimentation sur des sujets humains (à savoir, le consentement éclairé des patients, en tenant particulièrement compte des enfants et des personnes majeures vulnérables, l'agrément des protocoles de recherche par un organe indépendant et multidisciplinaire, tel qu'un comité d'éthique, la proportionnalité entre les risques et les bénéfices, la confidentialité des données médicales, etc.). A cet égard, plusieurs pays ont actuellement tendance, en matière de thérapie génique, à renforcer l'action des comités locaux par l'intervention d'organes nationaux de contrôle.

1.3 Une réglementation spécifique relative aux organismes génétiquement modifiés (les directives 90/219/CEE et 90/220/CEE ainsi que la législation relative à la sécurité des produits) a été adoptée pour satisfaire aux exigences en matière de sécurité. Ces dispositions ne s'appliquent cependant qu'aux aspects de la thérapie génique qui sont liés au développement et à la recherche, mais non aux essais cliniques.

1.4 Au stade actuel, la thérapie génique est réservée aux maladies graves pour lesquelles il n'existe pas d'autre traitement efficace. A l'avenir, les indications thérapeutiques pourraient cependant être étendues.

1.5 La thérapie génique somatique n'a pas seulement des conséquences à court terme, mais aussi des implications à long terme, pour la société comme pour les individus. Si son coût est actuellement encore élevé, il pourrait sensiblement diminuer à l'avenir. A cet égard, il convient de garder à l'esprit que, contrairement aux maladies les plus courantes, les maladies rares ne présentent guère d'intérêt pour l'industrie pharmaceutique. Ces deux considérations soulèvent le problème de l'égalité d'accès aux soins.

1.6 Etant donné que les applications de la thérapie génique ne manqueront pas vraisemblablement de devenir importantes à long terme, l'utilisation de nouveaux produits thérapeutiques issus de cette technique présentera un grand intérêt pour le développement de l'industrie de la biotechnologie dans l'Union européenne. Le contrôle public des processus de production et de distribution de tel produits déjà assuré dans certains pays européens, sera influencé par la toute récente "Agence européenne pour l'évaluation des médicaments".

1.7 La thérapie génique germinale qui a pour but de remédier à des altérations génétiques provoquant des maladies graves de manière à éviter leur transmission aux générations futures, soulève des questions éthiques très sérieuses et controversées. Bien qu'elle suscite déjà de nombreux débats dans différentes enceintes, les bases scientifiques et la faisabilité technique de cette méthode thérapeutique sont loin d'être établies. L'éventualité de la transmission à la descendance des modifications génétiques opérées dans le cadre de la thérapie germinale pose des problèmes philosophiques particuliers. C'est pourquoi, il n'est actuellement pas même envisagé de proposer une expérimentation clinique de la thérapie génique germinale concernant des êtres humains.

1.8 La perspective de pouvoir soigner ou prévenir des maladies graves et très répandues fait naître d'immenses espoirs. Cependant, l'opinion publique est souvent conduite à avoir des espoirs excessifs, soit des craintes injustifiées.

Le Groupe Présente à la Commission Européenne l'avis suivant:

2.1 Le développement de la thérapie génique somatique doit être encouragé aux différents niveaux requis (recherche fondamentale, essais cliniques, industries biotechnologiques) par la promotion d'actions de recherche (en particulier au niveau européen par le biais des programmes communautaires de recherche en biomédicine et santé, comprenant aussi la recherche en bioéthique), l'organisation de programmes de formation et d'échange pour les chercheurs et les étudiants et par tout autre moyen approprié.

2.2 L'évaluation éthique des protocoles de thérapie génique somatique exige des procédures garantissant la qualité, la transparence et l'efficacité de l'évaluation en évitant tous délais inutiles dans le traitement des patients. Outre les systèmes d'évaluation locaux, il est important qu'il existe un organe de contrôle national chargé d'évaluer de façon aussi complète que possible cette technologie expérimentale.

L'harmonisation et, dans une certaine mesure, la standardisation des processus d'évaluation européens sembleraient opportunes, notamment s'agissant des recherches menées à l'échelle européenne.

2.3 La prise en compte des problèmes spécifiques liés à l'utilisation d'organismes génétiquement modifiés dans le contexte de la thérapie génique exige un contrôle national, voire européen, des essais cliniques. Des dispositions particulières devraient être prises à cet effet au niveau européen.

2.4 Compte tenu des risques qu'elle présente au stade actuel, la thérapie génique somatique devrait être limitée aux maladies graves pour lesquelles il n'existe pas d'autre traitement efficace. L'extension à d'autres indications thérapeutiques éventuelles devrait être considérée, indication par indication, après appréciation des aspects tant médicaux qu'éthiques d'une telle extension.

2.5 Toutes mesures appropriées doivent être prises pour garantir l'égalité d'accès à la thérapie génique au sein de l'Union européenne. En outre, conformément à ce principe d'égalité d'accès, il convient d'envisager de conférer un statut particulier, au niveau européen, aux médicaments et aux maladies "orphelins", à l'instar de ce qui est dans le cadre du Programme Communautaire de Recherche en Biomédicine et Santé.

2.6 Dans le souci de garantir des pratiques et conformément aux objectifs de la construction européenne d'assurer la participation des citoyens, il importe de prévoir des dispositions spéciales en vue d'une évaluation des risques et des résultats de la thérapie génique au niveau européen. Les conclusions de cette évaluation doivent être publiées régulièrement pour assurer l'information de l'opinion et favoriser le débat public.

2.7 En égard à l'importance et au caractère controversé des questions sans précédent soulevées par la thérapie génique germinale et en l'état des connaissances scientifiques, la thérapie génique germinale sur l'homme n'est pas actuellement acceptable d'un point de vue éthique.

2.8 Il est essentiel de promouvoir simultanément l'information et l'éducation du public afin qu'il puisse avoir une vision exacte et objective des possibilités et des limites de la thérapie génique et de ses développements futurs. La question de la thérapie génique doit être abordée en suivant une approche didactique et démocratique, impliquant une étroite participation des citoyens européens.

Conformément à son mandat, le Groupe de Conseillers pour l'Ethique de la Biotechnologie remet le présent avis à la Commission européenne.

Les membres :

Anne McLaren, Margareta Mikkelsen, Luis Archer, Octavi Quintana-Trias, Stefano Rodota, Egbert Schroten, Dietmar Mieth, Gilbert Hottois

La Présidente, Noëlle Lenoir

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