noticias de ciencia contadas por científicos
SECCIONES
Genética
Células madre
Salud
Tecnología
Otras noticias
Dos niños con una enfermedad hereditaria del sistema nervioso mejoran tras recibir terapia génica
9 de noviembre de
2009
La adrenoleucodistrofia
es un enfermedad genética debida al mal funcionamiento de la proteína
que procesa un tipo concreto de grasas. Este defecto hace que no se
pueda formar correctamente la mielina,
una sustancia que recubre los nervios, y por tanto los pacientes
desarrollan problemas del sistema nervioso. La enfermedad se hizo
famosa por la película "El aceite de la vida", sobre un niño llamado Lorenzo Odone.El tratamiento de esta enfermedad es difícil. No está del todo claro si el famoso aceite propuesto por el padre de Lorenzo funciona, y el tratamiento estándar es el transplante de médula ósea: administrar células madre de la sangre de donantes sanos para que los glóbulos blancos migren al cerebro y produzcan la proteína de la que carecen los pacientes. Pero esto no siempre es posible, por lo que es muy esperanzador un artículo aparecido recientemente en la revista Science. Investigadores franceses y americanos han utilizado terapia génica para tratar dos niños enfermos, y el procedimiento ha funcionado con una eficacia similar al transplante de médula de donantes sanos.
Realmente, lo que han hecho los científicos es introducir el gen correcto en las células madre sanguíneas de los propios niños, usando un virus parecido al VIH (pero modificado para que sea inocuo). El gen corregido estuvo activo en las células de la sangre hasta dos años después del tratamiento, y la enfermedad se frenó. Este avance se suma a otros éxitos obtenidos por la terapia génica en los últimos meses, y abre la posibilidad de utilizar este procedimiento para tratar otras enfermedades del cerebro debidas a la incorrecta formación de mielina.
Javier Novo
Departamento de Genética
ENLACES
Ciencias para el Mundo Contemporáneo
DNA Dolan Learning Center
Virtual Cell Animation Collection
Animaciones de Biología Celular
Genoma Humano
news@nature
PODCASTS 98.3 RADIO