En cualquier campo de la medicina, desde el cáncer a las enfermedades cardiovasculares o neurodegenerativas, hoy en día es imprescindible el uso de animales de laboratorio cuyo genoma ha sido modificado para que reproduzcan alguna patología humana. Disponer de un buen “modelo” para una enfermedad facilita enormemente el estudio de los mecanismos moleculares que la causan, así como el diseño de nuevos tratamientos que puedan curarla.

El premio Nobel de Medicina de 2007 reconoce la labor de tres científicos que desarrollaron la tecnología necesaria para generar animales con modificaciones genéticas específicas. Mario Capecchi y Oliver Smithies, a principios de los años 80, sentaron las bases teóricas y experimentales de lo que se conoce como “gene targeting”, es decir, algo así como “tiro al blanco genético”. Demostraron que era posible modificar específicamente el genoma de una célula alterando un gen concreto en un sitio preciso.

Por esos años, Martin Evans había conseguido obtener células madre embrionarias de ratón, que podían introducirse en otros embriones y contribuir a la población celular de éstos. La convergencia de ambas líneas de trabajo posibilitó la generación, en 1989, de los primeros ratones “knock-out” (en los que se ha “noqueado” un gen) y ratones trangénicos (en los que se ha introducido alguna alteración genética transmisible).

Desde entonces, esta tecnología ha dado numerosos frutos en la investigación biomédica. Por un lado, ha permitido conocer mucho mejor los procesos de diferenciación celular durante el desarrollo embrionario. Además, es imposible calcular cuántos pacientes se habrán beneficiado de estos avances: los ratones modificados genéticamente son una herramienta clave para comprender bien una enfermedad y desarrollar estrategias eficaces que permitan combatirla.