La terapia génica funciona

Un paciente con una enfermedad de la sangre es curado por una terapia génica
23 de septiembre de 2010


Hace más de veinte años que los científicos vienen trabajando sobre la posibilidad de introducir genes para curar enfermedades. Los primeros tratamientos que tuvieron éxito empleaban unos virus llamados retrovirus, pero fueron acompañados de efectos secundarios negativos por la aparición de leucemia en los niños tratados. Ahora, un equipo liderado por investigadores franceses e italianos ha conseguido la curación de un paciente con otra enfermedad de la sangre.

Las enfermedades genéticas más frecuentes son las que afectan a la formación de la hemoglobina, la molécula que transporta el oxígeno en los glóbulos rojos. Cuando uno de los genes responsables de la formación de hemoglobina está alterado, los pacientes desarrollan una enfermedad llamada talasemia, y necesitan recibir transfusiones durante toda la vida. Los científicos, según publican en la revista Nature, han tratado mediante terapia génica un enfermo de 18 años, introduciendo copias correctas del gen en la médula ósea del paciente (el sitio donde se fabrica la sangre). Después de más de dos años, un 10% de las células de la médula ósea del enfermo llevan la versión correcta del gen, y el paciente puede llevar una vida normal sin recibir transfusiones.

Aunque el paciente no ha desarrollado leucemia, algunos análisis indican que existe dicho peligro, por lo que habrá que ver la evolución en los próximos meses.
En cualquier caso, el ensayo muestra que la terapia génica puede utilizarse con éxito, al menos en algunas enfermedades genéticas que afectan a la sangre.


Javier Novo
Departamento de Genética